6. Enfermedades
tratadas con terapia genética
La TERAPIA GÉNICA ha supuesto una
revolución en la manera de abordar el tratamiento de las enfermedades
genéticas, puesto que ha abierto un nuevo horizonte para curar enfermedades
para las que hasta el momento solo existían tratamientos orientados a paliar
sus síntomas.
La terapia génica es el conjunto de
técnicas que utilizan la transferencia de material genético (o cualquier otro
método que permita editar o modificar la información genética del paciente)
para prevenir o curar enfermedades genéticas. Sin duda es la mejor
alternativa de todas las posibles, pero probablemente también la más
compleja. Va directamente a la raíz del problema mediante la
transferencia de la versión correcta de un gen defectuoso, que es el que está
causando la enfermedad. Entre los principales obstáculos de esta aproximación
se encuentra la dificultad de dirigir el material genético específicamente a
aquellas células o tejidos donde hace falta que el gen ejerza su función, o que
la regulación del gen introducido se aproxime a la forma en que se regula el
gen en las personas sanas.
A través de la terapia génica se
puede conseguir restablecer la función del gen mutado, y la estrategia más
común es la introducción de una copia normal de éste en las células. También se
puede inhibir o bloquear el funcionamiento de aquellos genes que contribuyen al
desarrollo de la enfermedad (por ejemplo, los oncogenes que intervienen en el
cáncer o los genes de virus que son necesarios para que estos se multipliquen
en las células).
La terapia génica, puede ser aplicada
mediante diferentes estrategias.
Estrategia Ex vivo
Consiste en extraer las
células que debemos reparar de un paciente, repararlas en el
laboratorio y volverlas a reimplantar en el organismo del individuo
en cuestión.
Estrategia In situ: Consiste
en introducir el gen reparadordirectamente en el propio órgano defectuoso
del individuo.
Estrategia In vivo: Consiste
en administrar directamente al paciente el gen
corrector para que este alcance el punto a tratar.
En el desarrollo de dicha terapia hay
que tener en cuenta diversos factores:
Es necesario saber cuál es
“tejido diana”, es decir, el que va a recibir la terapia.
Conocer si es posible tratar in
situ el tejido afectado.
Cual es el vector adecuado que servirá
para introducir el gen en el tejido.
Cual es la eficacia del gen nuevo y
saber qué respuesta tendrá el órgano o tejido «hospedador», con la
entrada del gen modificado.
Vectores
Para que la terapia génica funcione se
debe introducir el gen terapéutico en cientos de millones de células, y
para ello es necesario un vehículo o vector que lo trasporte hasta el interior
de las células.
Un buen vector al menos debe:
Ser reproducible y estable.
Permitir la inserción de material
genético.
Reconocer y actuar sobre
células específicas.
Poder regular la expresión
del gen terapéutico.
Carecer de elementos que induzcan
una respuesta inmune.
Ser inocuo o que sus posibles
efectos secundarios sean mínimos.
Vectores virales
Agrupan cuatro tipos de virus:
retrovirus, adenovirus, virus adenoasociados y herpesvirus.
